Editar genes com CRISPR já é tratamento?

Sim, para algumas doenças. Em dezembro de 2023, a agência reguladora dos Estados Unidos (FDA) aprovou o Casgevy, o primeiro tratamento baseado em CRISPR-Cas9, para a doença falciforme em pessoas a partir de 12 anos. O Reino Unido já o tinha aprovado semanas antes, e o uso foi depois estendido à beta-talassemia, outra doença do sangue.

Como funciona o tratamento

Na doença falciforme, uma mutação no gene da hemoglobina deforma os glóbulos vermelhos. O tratamento não corrige essa mutação diretamente. Em vez disso, religa a produção da hemoglobina fetal, a versão que o corpo fabrica antes do nascimento e depois desliga:

• células-tronco do sangue são retiradas do paciente;
• no laboratório, o CRISPR corta um trecho de DNA que mantinha a hemoglobina fetal desligada;
• o paciente recebe quimioterapia, para eliminar as células-tronco antigas, e depois as células editadas de volta.

Um tratamento sob medida

Em 2025, médicos dos Estados Unidos trataram um bebê com deficiência de CPS1, uma doença genética rara do fígado, com uma terapia de edição genética criada só para a mutação dele. Foi usada uma variação do CRISPR que troca uma única letra do DNA, aplicada diretamente no corpo. O caso, descrito na revista The New England Journal of Medicine, mostrou que é possível desenhar um tratamento em poucos meses — mas ainda é um único paciente, que precisa ser acompanhado por anos.

Por que ainda não é para todos

• Custo e complexidade. Os tratamentos aprovados custam milhões de dólares por paciente e exigem internação e quimioterapia.
• Uma terapia para cada doença. Cada mutação ou mecanismo exige um tratamento próprio, que precisa ser testado em ensaios clínicos.
• Segurança. Os pesquisadores ainda acompanham possíveis cortes em lugares errados do genoma e os efeitos a longo prazo.
• Limites éticos. Os tratamentos editam células do corpo do paciente, e as mudanças não passam para os filhos. Editar embriões humanos é proibido no Brasil pela Lei de Biossegurança.